Dennisse Montañez
A principios de 2025, un equipo de científicos japoneses logró un importante avance al eliminar el cromosoma 21 extra, responsable del Síndrome de Down, en células humanas cultivadas en laboratorio. Utilizando la herramienta de edición genética CRISPR-Cas9, los investigadores dirigieron cortes específicos al cromosoma adicional en células con trisomía 21, consiguiendo que estas perdieran el cromosoma extra y recuperaran un perfil genético normal. 
¿Qué es el Síndrome de Down y cómo funciona CRISPR-Cas9?
El Síndrome de Down, o trisomía 21, es una condición genética causada por la presencia de una copia adicional del cromosoma 21, lo que afecta el desarrollo físico y cognitivo de quienes la presentan. CRISPR-Cas9, desarrollada en 2012, es una técnica revolucionaria que permite editar el ADN con gran precisión, facilitando la eliminación de secuencias genéticas específicas.
Aplicaciones y retos futuros
Este procedimiento, que se reportó en estudios publicados en febrero y marzo de 2025, fue exitoso en células madre y fibroblastos, incluyendo células que no se dividen, lo que amplía las posibilidades para futuras terapias personalizadas. Sin embargo, los investigadores enfatizan que todavía se requieren más estudios durante 2025 y los próximos años para evaluar la seguridad, eficacia y efectos a largo plazo antes de su posible aplicación clínica en humanos.
Perspectivas
Este descubrimiento representa un paso fundamental hacia terapias genéticas que podrían, en un futuro, mejorar la calidad de vida de las personas con trisomía 21. Se espera que la investigación continúe durante esta década, con el objetivo de trasladar esta técnica desde el laboratorio hasta aplicaciones clínicas seguras.
